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2018
01-05

比尔和梅林达盖茨正在为这种生物技术投注,以开发寨卡疫苗

StéphaneBancel的计划是破坏整个生物医学行业的计划 - 并以它的方式保护您的身体和其他人免受各种疾病的侵害。作为Moderna Therapeutics公司的首席执行官,Bancel是一家生物技术公司,他声称可以直接开发细胞来开发任何蛋白质,实际上是将人体自身的细胞转变成能够开发治疗感染和治疗疾病所必需的治疗性蛋白质的微型工厂。

这是一个大胆的野心,吸引了大型制药公司,比尔和梅林达·盖茨基金会和联邦政府的关注和金钱。 Bancel说:“我们模拟Moderna模仿生物学,给你的身体提供细胞的指导,使你需要的蛋白质保护你。

如果成功,现代的方法可能会导致治疗药物和无数疫苗以更低的成本更迅速地产生。这是总部位于美国马萨诸塞州剑桥的Moderna Therapeutics目前价值近50亿美元,是美国最有价值的私营生物技术公司。它的19亿美元现金储备已经从包括制药巨头默克(Merck),阿斯利康(AstraZeneca)和比尔和梅林达·盖茨基金会(Bill and Melinda Gates Foundation)在内的融资和合作伙伴手中筹集到。

另外,美国卫生与公众服务部临时同意高达1.25亿美元,用于支付Moderna试图为与小头畸形出生缺陷相关的蚊虫携带病毒Zika进行疫苗接种。去年12月,该公司开始了临床研究,开始给人体摄入药物。但是,现代医学潜在的破坏性方法的核心过程是以前已经尝试过,并由于其复杂性而被其他制药公司放弃的过程。根据去年9月发布的STAT News杂志的调查报告,公司最近在疫苗开发领域开展了大量的工作,这让一些行业观察人士怀疑现代科技是否准备好了以前无法获得的治疗方法。约翰霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院国际健康教授安娜德宾说:“人们对mRNA疫苗的潜力相当兴奋。 “但是现在我们还没有人类的数据来看看他们是否能够辜负他们的潜力。”

传统上,生物技术行业在人体外制造药物,然后摄入或注射。 Moderna希望通过使用信使RNA或mRNA翻转剧本。每个人内部大约有22000种蛋白质。我们的DNA包含了生产这22,000种蛋白质的说明。但是当我们的身体需要制造更多的特定蛋白质时,它会生成一份生产这种蛋白质的说明书。那个拷贝是mRNA--把它想成是DNA的硬件的软件。

通过将合成mRNA注射到体内,Moderna说它可以引导人体的细胞制造蛋白质,将细胞本身变成药物生产设施。对于疫苗,方法是一样的。注射与Zika相关的mRNA应促使人体细胞产生Zika需要复制和存活的蛋白质。当呈现这些蛋白质时,免疫系统会对天然病毒作出反应,产生抗体以对抗将来的感染 - 即使一个人没有真正感染过寨卡病毒。通过Moderna的mRNA技术,真正的寨卡感染所需要的抗体已经被制成。

Moderna公司首席医疗官Tal Zaks博士说:“我们让细胞从内部制造蛋白质,从而使生物技术行业能够使这些蛋白质不在人体内。

直到上个月,这个计算是一个Moderna大胆地做出来的,但没有太多支持数据的方式。在四月底,该公司成立于2010年,在“分子疗法”期刊上发表了首个人类疫苗试验的临床数据。该试验涉及Moderna检测流感基于mRNA的疫苗。在这个特殊情况下,目标是引导细胞产生一种引发免疫反应的蛋白质,以帮助预防未来H10流感病毒的感染。

Zaks在新闻发布会上说:“[这些数据]提供了早期证据,证明我们的mRNA疫苗技术能够安全有效地指导人体细胞产生和表达病毒抗原蛋白,并引发高水平的免疫力,从而预防病毒感染。 。

那些试图通过自己的mRNA努力失败的公司常常会引用RNA分子作为主要挑战之一。没有被包裹在某种生物递送机制中,mRNA难以直接进入细胞。但正如STAT新闻所指出的那样,一些用于将mRNA导入细胞的传递机制可能对患者产生危险的副作用。

如果数据能够保持,那么Moderna已经设法找到一种方法来安全地将蛋白质产生的mRNA转运到细胞中,这可能会使疫苗生产头朝下。为了生产新的疫苗,Moderna不需要病毒样本。相反,它只需要病毒的基因序列,将其插入mRNA的编码区。从那里,Moderna会合成一部分病毒,理论上来说,在几周内就可以开始制造疫苗。

“疫苗的开发非常复杂,时间非常长,而且非常昂贵,通过mRNA使我们有机会更迅速,更广泛地开展大范围的疫苗研究”,现代公司内部部门Valera总裁Mike Watson说:寨卡等传染病疫苗。

尽管看起来令人难以置信的技术承诺,但仍然有理由谨慎地看待Moderna正在做什么。

布隆伯格学院的杜宾回忆了大约20年前DNA疫苗的实质,这些疫苗保证了与基于mRNA的疫苗相同的进步:迅速而廉价地制造疫苗,引发了非常好的免疫反应。但DNA疫苗在人类中的产生与在小鼠中的免疫原性反应一样好。 DNA疫苗的主要问题之一是确保DNA被传递到身体内的正确位置。

Durbin说:“我们对DNA疫苗的兴奋和可能性有相似的感觉,而这种疫苗并没有像我们希望的那样完全消失。 “人们会对这些寨卡疫苗结果非常感兴趣。”

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基于mRNA的疫苗,如目前正在测试Zika的Moderna,是否可以独立进行研究还有待观察。还有一些尚未解决的问题:需要多少剂量的基于mRNA的疫苗才能获得良好的免疫应答?这种免疫反应持续多久?然而,现代公司正在以基于mRNA的疫苗的工作着手。通过与默克的合作,公司计划开发个性化的癌症疫苗。盖茨基金会承诺高达1亿美元用于开发基于mRNA的传染病疫苗; Moderna正在使用第一笔2000万美元来开发基于mRNA的抗体疗法,以帮助预防艾滋病毒感染。

2018年中在线上线,位于马萨诸塞州的诺伍德,是一家制造工厂。 Bancel说,它将是一家能够每年生产1,200种产品的工厂,Moderna将为一系列疫苗制造所需的mRNA。渴望可检测mRNA的科学家将不得不通过在线自动化系统进入他们想要指导细胞制造的特定蛋白质;装满mRNA的小瓶将被运送。 Bancel说:“我敢打赌,未来五年,我们在诊所的药物数量将是世界上其他任何人的两倍。” “我们现在正在升温。”

- 安德鲁·扎列斯基(Andrew Zaleski),CNBC.com专刊